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　　随着人工智能等技术的不断创新◈◈，其在医疗领域的应用加速落地◈◈。其中◈◈，将人工智能应用于药物研发中的探索正在加快步伐◈◈。Nature数据显示◈◈，一款新药的研发成本平均约26亿美元◈◈，耗时10年◈◈，成功率不到10%◈◈。不过◈◈，人工智能有望应用于药物研发中的多个场景和阶段◈◈，帮助提高新药研发的效率和成功率◈◈。

　　业内专家指出◈◈，AI制药行业发展已有10年时间◈◈，目前行业处于“淘汰赛”阶段◈◈，管线进展◈◈、营收能力成为判断一家AI制药企业优劣的最直观标准◈◈。

　　AI制药头部企业英矽智能今年3月在全球顶尖期刊《自然生物技术》发表科研论文◈◈，详细介绍了利用人工智能平台发现治疗IPF的新颖靶点TNIK◈◈，以及随后利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程◈◈。谈及这一分子生成的意义◈◈，英矽智能联合CEO任峰表示◈◈，ISM001-055为人工智能驱动的药物发现提供了药效概念性验证◈◈。“AI技术的应用◈◈，使得此药物分子的研发较传统方式用时缩短了三分之二◈◈，研发费用只有行业平均研发费用的十分之一◈◈。”

　　据悉◈◈，ISM001-055是一款“全球首创”小分子抑制剂◈◈，由生成式AI驱动药物发现与设计过程◈◈，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶）用于特发性肺纤维化（IPF）治疗◈◈。IPF是一种慢性◈◈、瘢痕性肺病◈◈，影响全球约500万人◈◈，预后较差凯发K8官网下载客户端中心◈◈，中位生存期仅为3至4年◈◈。

　　任峰表示◈◈，ISM001-055是一款由生成式AI找到新的靶点◈◈，也是由生成式AI找到新的分子进入临床◈◈，并且获得临床IIa期验证的药物◈◈，其在研管线在IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果◈◈，也成为全球首款实现药效概念验证的AI药物◈◈。

　　谈及研发过程◈◈，任峰介绍◈◈，特发性肺纤维化此前没有特别好的药物◈◈，且相关药物都有较为严重的毒副作用◈◈，对病人肺功能的改善效果也不太理想◈◈。“当时我们立项时◈◈，希望通过AI找到一个跟大家都不一样的全新的生物学机制◈◈，于是我们就用生成式AI分析对比了纤维化患者和健康人之间的组学差异◈◈，包括转录组◈◈、基因组◈◈、代谢组◈◈，通过这些差异我们找到了TNIK这个靶点可能跟特发性肺纤维化疾病密切相关◈◈。找到靶点之后◈◈，我们发现没有临床参考分子◈◈，也就是说没有化学的起点◈◈，于是我们又用生成式AI从无到有生成这个分子◈◈，之后推进药物的临床开发◈◈，目前看到积极结果◈◈。”

　　任峰称◈◈，目前这款药物分子只完成了临床IIa期凯发K8官网下载客户端中心◈◈，研究和观察时间尚短◈◈，受试者人数也比较少◈◈，还不能完全下结论◈◈，但已经看到了非常好的趋势◈◈。

　　“生成式AI在研发早期可以极大提高研发效率凯发K8官网下载客户端中心◈◈、降低研发成本凯发K8官网下载客户端中心◈◈、提高研发成功率活色巅峰程晓蕊小说◈◈。以抗特发性肺纤维化的分子为例◈◈，从早期的靶点发现一直到临床前候选化合物的确定◈◈，我们只用了18个月的时间凯发K8官网下载客户端中心◈◈，投入260万美元的研发费用◈◈。据了解◈◈，以工业界平均用时计算◈◈，做同样的事情◈◈，需要4年半的时间以及花费几千万美元以上的研发投入◈◈。”任峰称◈◈。

　　此外◈◈，任峰还提到◈◈，在没有AI支持的情况下◈◈，新药研发管线%◈◈，而AI的引入可以将这一数字提高3至5倍◈◈。

　　记者了解到◈◈，目前国内外大型药企纷纷布局AI制药◈◈。例如◈◈，跨国药企赛诺菲于2023年6月宣布“All In”人工智能和数据科学◈◈；国内药企方面◈◈，复星医药◈◈、云南白药等也纷纷建立自己的AI团队◈◈。

　　任峰表示◈◈，AI无疑将提升中国药物研发的创新能力◈◈。一直以来◈◈，相较于“从0到1”的原始创新◈◈，中国制药企业更擅长“从1到100”的跟随式创新◈◈，因此在ADC（抗体偶联药物）等工程化更强的制药领域占据优势◈◈，在新药靶点的发现方面相对落后◈◈，而AI有望弥补中国药企原创短板◈◈，缩小国内外创新药研发差距◈◈。

　　记者注意到◈◈，目前英矽智能在研管线适应症覆盖范围较广◈◈，除了有特发性肺纤维化的靶点之外◈◈，还有癌症相关活色巅峰程晓蕊小说◈◈、炎症性肠炎相关◈◈，贫血相关◈◈、肥胖和阿尔茨海默病等疾病领域的靶点研究◈◈。对此◈◈，任峰表示◈◈，AI驱动新药研发项目不受疾病领域限制◈◈，只要有足够的公开数据就可以对药物研发进行不同程度的赋能◈◈。

　　业界人士指出◈◈，AI制药行业目前处于“淘汰赛”阶段◈◈，管线进展◈◈、营收能力成为判断一家AI制药企业优劣的最直观标准◈◈。

　　事实上◈◈，从2013年算起◈◈，AI制药行业的发展已有10年◈◈，但鲜有AI药物挺过Ⅱ期临床试验◈◈。Exscientia◈◈、Benevolent AI◈◈、Recursion Pharmaceuticals等AI制药明星公司活色巅峰程晓蕊小说◈◈，都曾出现过候选药物在Ⅱ期或Ⅱa期临床试验中未能达到预期药效目标的案例◈◈。

　　任峰表示◈◈，十年间◈◈，行业经历过“讲故事的时代”◈◈，AI制药被过度炒作◈◈。“有一段时间◈◈，可以看到每个月都有企业在做融资宣传◈◈。尤其是2018年之后◈◈，当新概念开始出现时◈◈，每有一些重大突破◈◈，行业依靠讲故事就可以吸引到各种资源◈◈。但如今◈◈，‘讲故事的时代’过去了◈◈，真正有技术实力在AI制药领域深耕的公司才能活下来◈◈。”

　　近段时间◈◈，不断传出AI制药公司裁员◈◈、合并的消息◈◈。2023年4月◈◈，英国AI制药公司Benevolent AI宣布◈◈，其用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的Ⅱa期临床试验没有达到次要疗效终点◈◈，此后公司进行了两次裁员◈◈；今年8月◈◈，美国AI制药公司Recursion和英国AI制药公司Exscientia宣布双方达成最终合并协议◈◈，合并公司名称为Recursion◈◈。

　　“现在行业处于优胜劣汰的阶段◈◈。有的公司合并◈◈，有的公司开不下去◈◈，有的公司转型◈◈，有的公司继续在AI制药这个领域深耕◈◈。”任峰说◈◈。

　　如何判断一家AI制药企业的优劣？任峰表示◈◈，AI技术的评估复杂◈◈，判断难度更大◈◈。“因此◈◈，对于外界而言◈◈，管线和收入是两个显性指标◈◈。前者反映了AI平台推进项目的能力◈◈，后者体现了业内对企业的认可程度◈◈。目前◈◈，英矽智能最重要的两个发展方向◈◈，其一是快速推进管线◈◈，其二是快速做高收入凯发K8官网下载客户端中心◈◈。”

　　“目前来看◈◈，AI制药公司最主要◈◈、最有可能走通的商业模式可能是自己持续做药物研发管线◈◈，做到一定阶段后◈◈，将药物对外授权转让◈◈，获得首付款◈◈、里程碑付款和销售分成活色巅峰程晓蕊小说◈◈。如果每年能够转让2到3个项目◈◈，那么公司商业模式的可持续性就可以走通◈◈，我们也在这方面进行探索活色巅峰程晓蕊小说◈◈。”任峰表示◈◈。

　　任峰介绍◈◈，2023年英矽智能实现收入超过5000万美元◈◈，收入实现主要通过管线年上半年◈◈，公司收入已经超过去年全年◈◈。（记者 杜康）凯发k8(国际)官方网站凯发k8◈◈，凯发k8官方网站◈◈。k8凯发国际官方入口◈◈，K8凯发·(中国)官方网站◈◈，